APOE和APOB修饰的脂质纳米颗粒组合物及其用途的制作方法技术资料下载

技术编号:37778468

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背景技术、可离子化脂质纳米颗粒(lnp)已广泛用于基因治疗剂(例如,rna治疗剂)的全身递送。先前已经报道了用于lnp配制物的各种类型的可离子化脂质材料,诸如c-、ckk-e和dlin-mc-dma,并且已经证明了在.mg?sirna/kg的剂量水平下在肝中的有效基因沉默(dong等人,proc.natl.acad.sci.u.s.a.,–())。尽管已经显示包含某些配体增强mrna?lnp的递送和治疗效率,但是已经认识到,附接部分以增强递...
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