技术编号:37778468
提示:您尚未登录,请点 登 陆 后下载,如果您还没有账户请点 注 册 ,登陆完成后,请刷新本页查看技术详细信息。背景技术、可离子化脂质纳米颗粒(lnp)已广泛用于基因治疗剂(例如,rna治疗剂)的全身递送。先前已经报道了用于lnp配制物的各种类型的可离子化脂质材料,诸如c-、ckk-e和dlin-mc-dma,并且已经证明了在.mg?sirna/kg的剂量水平下在肝中的有效基因沉默(dong等人,proc.natl.acad.sci.u.s.a.,–())。尽管已经显示包含某些配体增强mrna?lnp的递送和治疗效率,但是已经认识到,附接部分以增强递...
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